Investigation
Un compuesto natural obtiene resultados prometedores en Ataxia de Friedreich
El estudio experimental liderado por la Universidad Complutense de Madrid en el que participa la Universidad Autónoma de Madrid se ha realizado en neuronas del cerebelo de ratones modelo de la enfermedad. El tratamiento experimental con el flavonoide 7,8 dihidroxiflavona compuesto químico natural revierte parte de las alteraciones celulares asociadas a esta enfermedad rara neurodegenerativa sin cura.
Ilustración del cerebelo, la zona del cerebro de donde se han estudiado las neuronas in vitro / Shutterstock
Un compuesto natural de origen vegetal, la 7,8 dihidroxiflavona, obtiene resultados prometedores y revierte parte de las alteraciones en un modelo neuronal de ratón de la enfermedad rara Ataxia de Friedreich, según una investigación liderada por la Universidad Complutense de Madrid (UCM) en la que también colabora el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBM-CSIC-UAM), la Universidad Autónoma de Madrid (UAM) y el Laboratorio de Apoyo a la Investigación del Hospital Universitario Fundación Alcorcón.
En concreto, el compuesto revierte la muerte de las neuronas por un proceso conocido por apoptosis y mitiga el daño que sufre su ADN. Sin embargo, no revierte la muerte celular a través de otro proceso conocido como ferroptosis.
La Ataxia de Friedreich es una enfermedad neurodegenerativa rara que afecta especialmente al sistema nervioso y al corazón sin cura en la actualidad. Su prevalencia es de 2-4 por cada 100.000 habitantes y tan solo un tratamiento aprobado consigue mitigar el estrés oxidativo que sufren las mitocondrias ante la falta de frataxina (FXN), la proteína cuyo defecto provoca el desarrollo de la enfermedad.
En el estudio publicado en Molecular Neurobiology, los investigadores demuestran que la aplicación del compuesto natural presente en algunas plantas activa al receptor de la neurotrofina BDNF, consiguiendo estimular la neuroprotección y arrojando así nuevas dianas terapéuticas para el tratamiento de la enfermedad.
La novedad de este estudio radica en que se han caracterizado en profundidad y tratado farmacológicamente neuronas granulares del cerebelo del ratón YG8-800, un nuevo modelo murino que representa muchas similitudes moleculares y fisiopatológicas con la Ataxia de Friedreich.
“La aplicación inmediata de estos resultados es que estas células de cerebelo son un modelo válido para el estudio in vitro de la Ataxia de Friedreich. Aunque se trata de un estudio básico, realizado en modelos preclínicos, podrían tener utilidad clínica en el futuro”, explica Saúl Herranz, investigador del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la Facultad de Medicina de la UCM.
Como líneas futuras de trabajo, los investigadores señalan el abordaje de terapias conjuntas con el tratamiento de 7,8 dihidroxiflavona y otros fármacos conocidos por activar otras vías de señalización celular afectadas en Ataxia de Friedreich, tanto en neuronas in vitro, así como en el ratón YG8-800 in vivo.
“El objetivo será analizar si la combinación de los tratamientos tiene un efecto sinérgico comparado con su uso individual”, concluye Herranz.
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Referencia bibliográfica:
Galán-Cruz, J., Vicente-Acosta, A., Loría, F. et al. The TRKB Agonist 7,8-dihydroxyflavone Alleviates DNA Damage and Apoptosis in a Neuronal Cell Model of Friedreich’s Ataxia. Mol Neurobiol 63, 580 (2026). DOI: 10.1007/s12035-026-05856-2.
Más información: UAM Gazette